La tecnologia del DNA antisenso è un metodo per inibire o ridurre la produzione di una proteina bersaglio utilizzando molecole di DNA o RNA antisenso. Una sequenza antisenso è un DNA o RNA che è perfettamente complementare alla sequenza nucleotidica bersaglio presente nella cellula. Esistono due possibili meccanismi per un effetto antisenso. Il metodo che si basa sul targeting dell’mRNA è chiamato strategia antisenso. Quando il DNA a doppio filamento o geni situati nel nucleo sono mirati, l’approccio è chiamato la strategia antigene., Mentre la strategia antisenso è ben consolidata con diversi esempi di applicazioni in vitro e in vivo (1), l’approccio antigene è ancora agli inizi e la nostra comprensione del meccanismo in questione è limitata. La strategia antisenso utilizza la capacità di una sequenza di DNA o RNA complementare al 100% di interbloccare o ibridare con l’mRNA target inibendo così la traduzione della proteina target. Questa inibizione può essere ottenuta bloccando i siti di legame per la subunità ribosomiale 40S e per altri segnali di inizio della traduzione., In alternativa, la formazione di un complesso DNA/RNA a doppio filamento può rendere l’RNA suscettibile alla digestione della RNasi H (2). L’approccio antigene si basa sul legame di un DNA antisenso o senso alla sequenza di DNA complementare nel nucleo formando così una struttura triplex. Questo triplex impedisce la trascrizione della sequenza di codifica del DNA in mRNA (2).

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